Jab pour «guérir» les maladies cardiaques génétiques qui causent la mort subite pourraient être dans quelques années | Nouvelles du Royaume-Uni

Un piqûre « une fois dans une génération » qui pourrait « guérir » les maladies cardiaques génétiques qui causent la mort subite n’est plus que dans quelques années. disent les scientifiques.

Une équipe internationale de chercheurs développe les premiers remèdes contre les maladies héréditaires du muscle cardiaque en réécrivant l’ADN dans le but d’éditer ou de faire taire les gènes défectueux.

Ils ont reçu 30 millions de livres sterling de la British Heart Foundation (BHF) pour financer leurs recherches.

L’espoir est que d’ici quelques années seulement, une injection « de guérison » puisse être administrée aux patients sous forme de piqûre dans le bras et puisse être utilisée pour prévenir la maladie chez les membres de la famille porteurs du même gène défectueux.

Les affections héréditaires du muscle cardiaque sont entraînées par différentes anomalies du cœur, mais peuvent entraîner une mort subite ou une insuffisance cardiaque progressive.

Chaque semaine au Royaume-Uni, 12 personnes de moins de 35 ans meurent d’une maladie cardiaque non diagnostiquée, très souvent causée par une maladie héréditaire du muscle cardiaque, également connue sous le nom de cardiomyopathie génétique.

Toutes les personnes atteintes de cardiomyopathies génétiques ont un risque 50-50 de transmettre des gènes défectueux à chacun de leurs enfants et, souvent, plusieurs membres d’une même famille développent une insuffisance cardiaque, ont besoin d’une greffe cardiaque ou meurent à un jeune âge.

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Le professeur Hugh Watkins, de l’Université d’Oxford et chercheur principal du projet CureHeart, a déclaré que les cardiomyopathies sont « très courantes » et affectent une personne sur 250.

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« Il y en aura un ou deux dans chaque école », a-t-il déclaré lors d’un briefing. « Chaque chirurgie GP aura plusieurs patients atteints de ces conditions, mais il y a toute une gamme de gravité. »

Il a déclaré que tous les patients n’auraient pas besoin de la nouvelle thérapie proposée, mais « un très grand nombre » en bénéficierait.

Il a ajouté: « C’est notre opportunité unique de soulager les familles de l’inquiétude constante de la mort subite, de l’insuffisance cardiaque et du besoin potentiel d’une transplantation cardiaque.

« Après 30 ans de recherche, nous avons découvert de nombreux gènes et défauts génétiques spécifiques responsables de différentes cardiomyopathies, et leur fonctionnement. Nous pensons que nous aurons une thérapie génique prête à être testée dans des essais cliniques dans les cinq prochaines années. « 

https://news.sky.com/story/jab-to-cure-genetic-heart-conditions-that-cause-sudden-death-could-be-just-a-few-years-away-12660998

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